COMMUNICATIONS AFFICHÉES AFEF 2021

Résumé N° : PO_08

Efficacité et Tolérance a long cours de l’Acide Obéticholique dans la Cholangite Biliaire Primitive : Analyse des résultats a 5 ans de l’étude POISE

F. Nevens*, B. Hansen, D. Jones, M. Carbone, C. Bowlus, A. Cremer, G. Hirschfield (Leuven, Toronto, Newcastle Upon Tyne, Milan, Sacramento, Erlangen)

Introduction : Cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie chronique rare du foie qui peut évoluer vers une fibrose avancée et cirrhose. L’acide obéticholique (OCA), agoniste puissant du récepteur Farnesoid X, a été autorisé en tant que traitement de deuxième ligne dans la CBP chez les patients avec réponse incomplète ou intolérance a l’acide ursodésoxycholique. Cette analyse évalue l’efficacité de l’OCA dans la CBP et compare les patients qui avaient atteints le critère de réponse de l’étude POISE a ceux avec une réponse incomplète à long cours.

Patients et méthodes ou matériels et méthodes : L’étude POISE phase 3, randomisée, double aveugle, durée d’un an a évalué l’efficacité et la tolérance de l’OCA 5 et 10mg versus placebo dans la CBP.
Dans l’étude d’extension de 5 ans tous les patients ont reçu le traitement.
Cette analyse a évalué l’efficacité et la tolérance de l’OCA a long cours chez les patients répondeurs au critère principale de l’étude POISE sur : phosphatase alcaline (PAL) <1.67 × limite supérieure de la norme (LSN), bilirubine totale 15% versus les patients avec une réponse incomplète après un 1 an de traitement avec OCA.

Résultats : L’analyse a inclus 86 patients répondeurs au critère principale de POISE à 1 an de traitement par OCA et 107 patients avec une réponse incomplète (PAL a l’inclusion moyenne 268 vs 356 U/L respectivement ; P<0.0001). La diminution moyenne à 5 ans par rapport à l’inclusion dans l’analyse était de –101 U/L pour les répondeurs et de –121 U/L pour les répondeurs incomplets (P<0.0001; Figure).
La médiane (Q1, Q3) à l’inclusion du GLOBE score (risque de mortalité à 10 ans) était de 16 (11, 23) pour les répondeurs et de 25 (15, 43) pour les répondeurs incomplets. La diminution par rapport à l’inclusion du GLOBE score était de –2 (–4, 2) pour les répondeurs et –2 (–6, 4) pour les répondeurs incomplets ; à 5 ans ces changements étaient 2 (–2, 7) et 4 (–4, 11) respectivement.
La médiane (Q1, Q3) à l’inclusion du UK-PBC (risque de mortalité a 10 ans) était de 5 (3, 8) pour les répondeurs et 8 (4, 16) pour les répondeurs incomplets. Le changement du UK PBC score par rapport à l’inclusion était de –1 (–3, 0.2) pour les répondeurs et –1 (–3, 1) pour les répondeurs incomplets ; à 5 ans ces changements étaient de –0.8 (–2, 0.2) et –0.05 (–2, 2), respectivement. Les effets indésirables les plus fréquents étaient le prurit (67%, 86%) et fatigue (35%, 31%) dans les deux populations.
Conclusion: Le traitement par OCA améliore les marqueurs biochimiques clés de la CBP indifféremment de la réponse au critère principal de l’étude POISE, ce qui suggère que le critère principal de l’étude ne capture pas tout le bénéfice de l’OCA chez les patients CBP.

Déclaration de conflit d’intérêt :
Intercept Pharmaceutical

Références : Clinical trial info : NCT01473524

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